基因治疗有待时日

镰刀细胞地中海贫血

地贫的治疗较困难。对重型地贫多存在妊娠晚期死胎或娩出后即死亡的情形，目前尚无治疗方法。

中间型α地贫(又称为血红蛋白h病)患儿多在两岁以后出现贫血、脾大或黄疸，遇感染、疲劳等因素可诱发贫血加重。

这种患儿最主要是防感染及过度疲劳等可诱发加重贫血的因素，其次是适当输注红细胞；待年龄较大且脾脏巨大时可予以脾切除治疗。中间型α地贫患儿常可成活，至成年甚至可获同正常人一样的寿命。

对于重型β地贫，目前最佳的治疗方法就是进行造血干细胞移植(即骨髓移植、脐血移植、外周血造血干细胞移植)。移植前须进行组织配型，如在亲属间能找到相配的供者，则移植成功率较高；如没有血缘相关供者，则可找非亲属供者，但效果不及亲属供者。目前造血干细胞移植的主要问题是难于找到相配的供者，其次是费用较昂贵，因而影响了其广泛应用。

除移植外，目前最常用的治疗方法是输注红细胞(旧称输血)加用除铁灵。输注红细胞以保证血红蛋白能维持在100克／升以上。

长期输红细胞易致铁过多在体内沉积，造成对身体重要器官，如心脏、肝脏、脑垂体等的损害，因此一定要并用除铁灵以去除体内过多的铁。

但除铁灵不能过早应用(过早对身体有害)，一般在规则输血一年后进行体内铁负荷的评估，如有铁超负荷则应加除铁灵治疗，最好能坚持每周连续应用5天的除铁灵治疗，以达到消除铁超负荷的目的。

此外，有一些药物能改善地贫患者的贫血症状，可在医生指导下应用。

地贫是单基因缺陷遗传病，从理论上看，基因治疗是最佳的选择。但目前基因治疗还有很多技术难题尚未解决，还需进行大量的研究，需待时日才能实现。