史上最贵药一只1448万元 什么药这么贵 用于治疗什么病
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生病了就要吃药,用药治疗,普通的药价格都还挺便宜的,但是严重的病用的药和手术费用相对来说是比较贵的,但是一支药1448万是怎么回事呢?大家肯定觉得不可思议吧,到底是什么药能卖出如此的天价,这个药是用来治什么病的?
史上最贵药一只1448万元
近日,经美国FDA批准,小儿脊髓性肌肉萎缩基因疗法在美上市,一支药物标价210万美元(约1448万元),堪称史上最贵药。Zolgensma由AveXis公司研发,2018年4月,诺华收购了AveXis,并获得了该基因疗法。SMA是一种罕见的遗传性疾病,患儿用于编码运动神经元生存蛋白(SMN)的基因突变,因而出现进行性肌肉无力、瘫痪等症状,严重时,在2岁时死亡。Zolgensma通过单次静脉注射,向患儿SMN基因的功能性拷贝,从而通过持续的SMN蛋白表达来阻止疾病进展。

